依據(jù)《以患者為中心的罕見疾病藥物研發(fā)試點(diǎn)工作（“關(guān)愛計(jì)劃”）申報(bào)指南》，現(xiàn)將擬納入“關(guān)愛計(jì)劃”試點(diǎn)項(xiàng)目的基本信息予以公示，公示時(shí)間截止至2025年2月28日。
品種名稱：酒石酸艾格司他膠囊
申報(bào)單位：北京凱萊天成醫(yī)藥科技有限公司
適應(yīng)癥：I型戈謝病
申報(bào)階段：E階段：上市后階段
工作要點(diǎn)：面向戈謝病患者人群，設(shè)計(jì)調(diào)研問卷，收集國(guó)內(nèi)患者體驗(yàn)數(shù)據(jù)以及治療偏好，使用定性、定量方法進(jìn)行分析。
如有異議，請(qǐng)將具體意見發(fā)送至郵箱：zhaona@cde.org.cn。
國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心
2025年2月21日
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